Det var en känslosam man som klev fram och presenterade läkemedelsbolaget Roches strategi, resultat och pågående forskning i aulan vid huvudkontoret i Basel i Schweiz. I publiken satt journalister från hela världen som kommit för att få en inblick i bolagets satsningar inom cancerområdet.
– Alla vi här kommer att drabbas av cancer. Kanske har vi tur och tillhör den grupp som själva inte får sjukdomen, men vi kommer med säkerhet uppleva att någon i vår närhet får cancer, öppnade Severin Schwan, vd för Roche group dagens pressmöte.
Därefter följde genomgång av årets fas III-studier. Immunterapierna förklarades pedagogiskt av Daniel Chen, läkare och forskare vid Stanford som leder forskningsarbetet på Roche inom immunterapi. Principen är densamma för flera av substanserna: på olika sätt ska immunförsvaret assisteras i kampen mot tumören. Oftast tillsammans med något av de redan godkända läkemedlen som utvecklats för att attackera cancercellerna.
– Vi lever i en mycket speciell tid inom onkologin. De studier som jag har lett har visat på resultat vi tidigare inte trodde var möjliga: patienter med långt gången cancer, som lever, inte bara månader, utan år efter behandlingen utan att cancern visar någon tillväxt, berättade Daniel Chen.
Cancerceller har den egenheten att de lurar den normala städprocess som hela tiden pågår i våra kroppar. Makrofager och T-celler har till uppgift att identifiera och eliminera de celler som muteras på ett oharmoniskt och patologiskt vis men Daniel Chen förklarar att cancercellen “klär ut sig” till en vanlig frisk cell. Förklädnaden gör att tumören kan växa i fred utan att immunförsvaret tar död på cancercellerna.
Fienden heter PD-L1. Det är en receptor som cancercellen använder för att förvirra sina motståndare. Flera av de nya behandlingarna riktas in på att binda och stoppa PD-L1, bland annat atezolizumab.
– Atezolizmumab gör att T-cellerna känner igen tumörcellen och börjar attackera den.
De verkligt revolutionerande resultaten gäller de patienter som har ett högt uttryck av till exempel PDL1-receptorer och behandlas med antikroppen atezolizumab, med lokalt avancerad eller metastaserad lung- eller urinblåsecancer.
Men Daniel Chen tror att forskningen är på rätt väg och att de goda resultaten snart kommer att gälla majoriteten av patienterna som drabbats av cancer.
Att hjälpa immunförsvaret att “avslöja” de cancerceller som är muterade är en del av de angreppspunkter som finns inom immunterapin. Att hitta och rekrytera immunceller och sedan stå sida vid sida och döda cancerceller är en annan del. Där hittar vi bland annat läkemedlet emactuzumab, aCSF-1R. De behandlingarna handlar om att stödja immunsystemet samt att själv döda cancerceller utan att skada immunförsvarets celler.
– I studierna fick 86 procent av patienterna krympt tumör med emactuzumab. Det är revolutionerande. Man ser sällan den effekten av något läkemedel, sade Daniel Chen.
Alla läkemedel, i synnerhet behandlingar mot cancer, har ett pris i form av biverkningar. När cancertumören utrotas på bekostnad av patientens liv, är behandlingen inte en framgång.
– Vi ser att det här kan vara väldigt giftiga behandlingar för kroppen, men samtidigt räddas fler liv. Patienter med cancer som vi tidigare ansåg vara obotlig lever nu ett år senare, sade Chen. Det är en kalkyl som måste avgöras i varje enskilt fall. När är det läge att prova en behandling som kan vara mycket farlig, kanske livshotande, och när det inte är det.
För att varje individ, och varje enskild cancercell ska behandlas på rätt sätt, helst tidigt och rätt redan från början, är diagnostiken viktig. I den moderna cancervården är diagnostik en del av behandlingen under hela sjukdomsförloppet. Ny information ska ligga till grund för varje steg av behandlingen, inte bara mutationen i DNA, utan också RNA, information om proteinets uttryck och total molekylär information.
– Vår vision är att vi för varje patient ska få veta exakt varför den individens immunförsvar inte lyckades döda cancercellen och sedan ge exakt rätt behandling för att immunförsvaret ska kunna utrota de cancerceller som uppkommit, oavsett var i kroppen de finns, sade Daniel Chen.
Forskning och utveckling är förstås viktigt, men den andra stora utmaningen för läkemedelsbolagen, även för de största i världen, är market access: hur produkterna ska nå patienten. Eftermiddagen på Roches mediadag ägnades helt åt hur diagnostik och läkemedel ska nå patienten. Prissättningen är en sådan aspekt. De nya revolutionerande behandlingarna räddar liv. I åratal. Men hur mycket ett års liv är värt är olika i olika länder. Därför finns nationella prissättningar, enligt en sorts progressiv skala utifrån hälsoekonomiska räknemodeller som QALY. Länder med lägre BNP betalar mindre och bidrar med mindre till bolagens forskning och omsättning, än de stora industriländerna med högre BNP.
– När vi tittar på nya marknader och för oss nya länder ställer vi frågan: Är cancer prioriterat? Är ens hälsovård en prioriterad fråga i budgeten? sade Peter Braun, ansvarig för externa relationer på Roche.
Även länder som varit stabila marknader för cancerterapier kan plötsligt ändra strategi. När vd Severin Schwan avslutade dagen med att berätta om Storbritanniens ändrade hållning kom känslorna fram igen. Vissa cancerläkemedel som enligt engelska National Health System inte bedömts som kostnadseffektiva har bekostats av statliga fonden Cancer Drugs Fund.
Tidigare under hösten meddelades att fondens tillgångar var på väg att ta slut och att bedömningen av nyttan av läkemedel skulle bli hårdare, med resultatet att flera cancerläkemedel inte längre skulle subventioneras. Däribland bolagets storsäljare Avastin.
– Det är verkligen dumt ur ett kostnadsperspektiv att inte se på kostnaden för hela sjukvården, sade Severin Schwan. Det är synd för patienterna och jag har ingen förståelse för deras beslut om subventionering av läkemedel överhuvudtaget. I slutändan kommer det här att slå hårt på forskningen i landet. Det är ett dåligt beslut, inte bara för patienterna, utan för hela samhället.
