Medimmune, Astrazenecas dotterbolag för forskning och utveckling av biologiska läkemedel, meddelade igår att läkemedelskandidaten MEDI-551 har fått särläkemedelsstatus från amerikanska FDA. Statusen innebär bland annat underlättade regulatoriska krav och kostnadsfördelar. Dessutom får läkemedlet exklusivitet på den amerikanska marknaden i sju år om det blir godkänt.
Statusen som särläkemedel gäller utvecklingen av MEDI-551 till en behandling mot den ovanliga autoimmuna sjukdomen neuromyelitis optica, NMO, samt mot NMO-spektrumtillstånd. Där attackeras celler i det centrala nervsystemet av immunförsvaret, som då inriktar sig mot det kroppsegna proteinet aquaporin-4. Skadorna är vanligast i de optiska nerverna och i ryggmärgen.
NMO är ett ovanligt tillstånd som drabbar ungefär fem av 100 000 personer. Det finns i dagsläget inga läkemedel mot sjukdomen.
MEDI-551 är en monoklonal antikropp som binder till proteinet CD19 som finns på många av immunförsvarets B-celler, bland annat på så kallade plasmablaster. Det är plasmablasterna som tillverkar de antikroppar som får immunförsvaret att attackera aquaporin-4 vid NMO. MED-551 motverkar detta genom att binda till CD19 på dessa celler. Läkemedlet testas för tillfället i en klinisk fas IIb-studie.
